Langetermijneffect CF-medicijnen minder groot dan in klinische trials

Delen via:
ERS 2022

Duale CFTR-modulatoren zijn op de lange termijn wel effectief, maar minder dan de resultaten van klinische trials laten zien. Dit blijkt uit een Nederlandse studie op basis van real-world data.

CFTR-modulatoren hebben zich de afgelopen jaren ontwikkeld tot de hoeksteen van de behandeling bij cystische fibrose. In Nederland zijn 4 CFTR-regulatoren op de markt, waaronder 2 duale CFTR-modulatoren. Uit klinische trials is bekend dat duale CFTR-modulatoren effectief zijn op de korte termijn, maar over de langetermijneffecten in een real-world setting is nog niet veel bekend. Dit is nu bestudeerd op basis van data uit de Nederlandse CF-registratie.

De Nederlandse onderzoekers verrichtten een observationele, retrospectieve cohortstudie onder 401 CF-patiënten die allen vóór 2018 startten met een behandeling met lumacaftor/ivacaftor. Patiënten die gedurende de studieperiode overstapten naar het nieuwere medicijn tezacaftor/ivacaftor namen zij ook in de studie mee. De onderzoekers verzamelden data over de periode 2010-2019 en keken hierin naar longitudinale trends in de afname van de longfunctie (% FEV1 van voorspeld; ppFEV1) en het intraveneus gebruik van antibiotica. Hierbij vergeleken zij de periode voor en na de start van de behandeling met de CFTR-modulator.

Voor de start van de behandeling nam de ppFEV1 met gemiddeld 1,36% per jaar af. Direct na start van de behandeling nam deze tijdelijk toe met 1,51%. Na deze initiële toename daalde de ppFEV1 weer verder, maar minder snel dan voor de behandeling (gemiddelde afname 0,48% per jaar).

Het gebruik van intraveneuze antibiotica (gemiddeld aantal dagen per jaar) nam voorafgaand aan de behandeling met CFTR-remmers jaarlijks met 16% toe (IRR 1,16; 95%-BI 1,07-1,26). In het jaar waarin patiënten begonnen met de CFTR-modulator nam het antibioticagebruik tijdelijk met een factor 3 af (IRR 0,28; 95%-BI 0,19-0,40). Na deze initiële daling nam het antibioticagebruik weer toe in hetzelfde tempo als voor de behandeling (IRR 1,38, 95%-BI 1,10-1,72; niet significant verschillend van de IRR voor de start van de behandeling).

De onderzoekers concluderen dat CFTR-modulatoren op de lange termijn gematigd effectief zijn. Het effect is minder uitgesproken dan gerapporteerd in klinische trials.

Bronnen:

  1. Muilwijk D, Zomer D, Gulmans V, et al. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERS 2022. Oral presentation OA1617.
  2. Muilwijk D, Zomer-van Ommen DD, Gulmans VAM, Eijkemans MJC, Van der Ent CK. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERJ Open Research 2022; accepted for publication.

36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

mrt 2024

Lees meer over 36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

Betere overleving na stoppen met roken bij NSCLC-diagnose

mrt 2024 | Longoncologie

Lees meer over Betere overleving na stoppen met roken bij NSCLC-diagnose

Adequaat SABA-gebruik blijft aandachtspunt

mrt 2024 | Astma

Lees meer over Adequaat SABA-gebruik blijft aandachtspunt

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Tarlatamab bij eerder behandeld kleincellig longcarcinoom

mrt 2024 | Longoncologie

Lees meer over Tarlatamab bij eerder behandeld kleincellig longcarcinoom

Bloedeosinofielen als biomarker voor dosis prednisolon

mrt 2024 | COPD

Lees meer over Bloedeosinofielen als biomarker voor dosis prednisolon

Webcast United Airways: optimaal behandelen zit 'm in goede samenwerking

22 jun 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast United Airways: optimaal behandelen zit 'm in goede samenwerking

Schone lucht voor gezonde longen!

1 mrt 2021 | Astma, COPD

Lees meer over Schone lucht voor gezonde longen!

Small Airways Symposium 2020

23 sep 2020 | Astma, COPD, ILD, Pneumonie, Tuberculose

Lees meer over Small Airways Symposium 2020

Antistolling bij patiënten met kankergeassocieerde trombose

18 jun 2020 om 20:30 | Longoncologie

Lees meer over Antistolling bij patiënten met kankergeassocieerde trombose

Gepast gebruik van ICS bij COPD

2 okt 2018 om 20:30 | Astma

Lees meer over Gepast gebruik van ICS bij COPD

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen

LANdelijk Longcongres 2024

vrijdag 19 apr 2024 van 08:45 tot 17:00 | COPD

Lees meer over LANdelijk Longcongres 2024

Eerste onderzoek naar Long COVID bij kinderen en adolescenten

mrt 2024 | Virale infecties

Lees meer over Eerste onderzoek naar Long COVID bij kinderen en adolescenten

Ami-laz als eerstelijnsbehandeling bij EGFR-gemuteerd, gevorderd NSCLC

okt 2023 | Longoncologie

Lees meer over Ami-laz als eerstelijnsbehandeling bij EGFR-gemuteerd, gevorderd NSCLC

Vertragingen in kankerzorgtraject en de rol van AI

okt 2023 | Borstkanker, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Vertragingen in kankerzorgtraject en de rol van AI

Meerwaarde perioperatieve toevoeging nivolumab bij NSCLC

okt 2023 | Immuuntherapie, Longoncologie

Lees meer over Meerwaarde perioperatieve toevoeging nivolumab bij NSCLC

ESMO in FOCUS 2023

okt 2023 | Borstkanker, Longoncologie, Uro-oncologie

Lees meer over ESMO in FOCUS 2023

Afbouw ICS bij type 2-laag, obesitas-gerelateerd astma mogelijk zonder verlies astmacontrole

okt 2023 | Astma

Lees meer over Afbouw ICS bij type 2-laag, obesitas-gerelateerd astma mogelijk zonder verlies astmacontrole

Atopie beschermt tegen alvleesklierkanker

okt 2023 | Astma, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Atopie beschermt tegen alvleesklierkanker

Anafylactische reactie door biological voor astma is zeldzaam

okt 2023 | Astma

Lees meer over Anafylactische reactie door biological voor astma is zeldzaam

Toename klinische remissie bij type 2 astma door behandeling met dupilumab

okt 2023 | Astma

Lees meer over Toename klinische remissie bij type 2 astma door behandeling met dupilumab

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023

MedNet Longziekten 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-01

MedNet Longziekten 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2022

nov 2022

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2022