Uit een analyse van gegevens uit het HARMONY-register blijkt dat de 10-jaarsoverleving van patiënten met acute promyelocytische leukemie dankzij targeted therapie aanzienlijk is gestegen, ongeacht het risicoprofiel.
Acute promyelocytische leukemie (APL) werd ooit beschouwd als de snelst fatale acute myeloïde leukemie (AML). Met behulp van gerichte middelen, all-trans-retinoïnezuur (ATRA) + arseentrioxide (ATO) of ATRA gecombineerd met chemotherapie (ATRA+ idarubicine, AIDA), zijn in studieverband overlevingscijfers van 75 tot 90% gemeld.
Met behulp van de HARMONY registry konden gegevens van zowel APL-patiënten die werden behandeld in studieverband als patiënten die in de klinische praktijk werden behandeld worden geanalyseerd. Het register omvatte 1.868 patiënten met APL afkomstig uit 2 klinische studies (VK AML-17- en GIMEMA APL0406) en uit nationale registers in 6 landen, die waren gediagnosticeerd tussen 2007 en 2020. Uiteindelijk konden 674 patiënten worden opgenomen in de analyse.
Patiënten die werden behandeld met het ATRA-ATO-regime hadden een 10-jaarsoverleving (OS) van 92% vergeleken met 75% bij patiënten die waren behandeld met ATRA-idarubicine (AIDA). Het overlevingsvoordeel was consistent in de verschillende risicogroepen. Het aantal vroege sterfgevallen, binnen 30 dagen na diagnose, was echter vergelijkbaar in beide groepen (3,4% vs. 5,7%).
Patiënten die in de klinische praktijk waren behandeld, hadden een slechtere overleving dan patiënten die in studieverband waren behandeld, zowel in het AIDA-cohort (7-jaars-OS 69 vs. 89%) als in het ATRA-ATO-cohort (7-jaars-OS 88 vs. 95%). Ook hier was het percentage vroege sterfgevallen vergelijkbaar (4,4% vs. 2,8%).
Bron: