Avatrombopag is ook voor kinderen en adolescenten met chronische immuuntrombocytopenie een effectieve en goed te verdragen orale trombopoëtinereceptoragonist. Dat blijkt uit een internationale gerandomiseerde studie.
Avatrombopag is een orale trombopoëtinereceptoragonist die is goedgekeurd voor de behandeling van chronische immuuntrombocytopenie (ITP) bij volwassenen. Onderzoekers beoordeelden in de gerandomiseerde dubbelblinde AVA-PED-301-studie de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van avatrombopag bij kinderen en adolescenten met een ITP van minimaal 6 maanden die onvoldoende respons hadden op een eerdere behandeling.
Ze rekruteerden hiervoor deelnemers op 34 locaties in Frankrijk, Duitsland, Hongarije, Polen, Rusland, Turkije, Groot-Brittannië, Oekraïne en de Verenigde Staten. Uiteindelijk wezen ze 75 deelnemers willekeurig 3:1 toe om gedurende 12 weken avatrombopag of placebo te krijgen.
In de avatrombopag-groep voltooiden 44 (81,5%) deelnemers de eerste fase van 12 weken. In de placebogroep was dit er slechts 1 (4,8%). 15 (28%) deelnemers in de avatrombopag-groep en geen van de deelnemers in de placebogroep hadden een duurzame bloedplaatjesrespons (p = 0,0077). Ernstige bijwerkingen traden op bij 5 (9%) deelnemers in de avatrombopag-groep en bij 1 (5%) deelnemer in de placebogroep.
Deelnemers die de eerste fase voltooiden of geen bloedplaatjesrespons hadden bij de maximale dosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel, konden zich gedurende maximaal 2 jaar inschrijven voor de open-label extensiefase. Van de 75 deelnemers gingen er 73 door naar deze volgende – nog lopende – fase.
Bron: