Vervanging van 2 intensieve chemotherapiekuren door blinatumomab leidt bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde hoogrisico B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL) tot betere behandeluitkomsten én minder ernstige toxiciteit. Dat blijkt uit het fase III-onderzoek AIEOP-BFM ALL 2017.
In het internationale fase III-onderzoek werden 709 kinderen met hoogrisico B-ALL gerandomiseerd na inductie, consolidatie en 1 intensieve chemotherapiekuur. Patiënten ontvingen vervolgens 2 cycli blinatumomab, een bispecifieke antistof gericht tegen CD19 op leukemiecellen, of 2 conventionele hooggedoseerde chemotherapiekuren.
Na een mediane follow-up van 2,9 jaar bedroeg de eventvrije overleving na 4 jaar 83,0% in de blinatumomab-arm tegenover 70,3% in de chemotherapiearm (HR 0,51; p = 0,0002). Ook het risico op een recidief was lager met blinatumomab. De cumulatieve incidentie van recidief bedroeg 11,8% versus 21,4%. Opvallend was het lage aantal geïsoleerde recidieven in het centraal zenuwstelsel: slechts 1 in de blinatumomab-arm tegenover 9 in de chemotherapiearm.
Ook patiënten die vóór randomisatie nog minimale restziekte (MRD) hadden, profiteerden van blinatumomab. Bij 76,9% van hen daalde de MRD-load verder, tegenover 45,8% in de chemotherapiearm (p < 0,0001).
De toxiciteit was aanzienlijk lager in de blinatumomab-groep. Klinisch relevante infecties traden op bij 22,8% van de patiënten tegenover 69,4% in de chemotherapiegroep. Ernstige mucositis of stomatitis kwam voor bij 0,3% versus 10% van de patiënten. Het cytokine release syndrome van graad 2 of hoger was zeldzaam en trad op bij 1,1% van de patiënten die blinatumomab kregen. Daarnaast werden aanzienlijk minder levensbedreigende bijwerkingen gerapporteerd.
Bron:
Schrappe M, Locatelli F, Valsecchi MG, et al. Replacement of high dose combination chemotherapy with blinatumomab in newly diagnosed pediatric high-risk B-cell ALL improves efficacy and safety in the randomized phase 3 AIEOP-BFM ALL 2017 trial. EHA Congress 2026, abstract S103.