Patiënten met verworven hemofilie A (AHA) bereiken sneller een complete remissie en hebben een betere overleving wanneer direct wordt gestart met cyclofosfamide, dexamethason en rituximab (CyDRi) dan met traditionele orale immunosuppressie. Dat blijkt uit een analyse waarin onder meer gegevens uit het Nederlandse KWARK-cohort zijn gebruikt.
AHA is een zeldzame, potentieel levensbedreigende auto-immuunziekte waarbij antistoffen tegen factor VIII ontstaan. Hoewel internationale richtlijnen orale corticosteroïden met of zonder cyclofosfamide als eerstelijnsbehandeling aanbevelen, gaat langdurige blootstelling aan corticosteroïden gepaard met aanzienlijke toxiciteit. Een alternatief behandelprotocol met CyDRi kan mogelijk tot een snellere remissie leiden met minder langdurige blootstelling aan corticosteroïden.
De onderzoekers vergeleken daarom gegevens uit het Nederlandse KWARK-cohort, een realworld cohort waarin patiënten een traditionele immunosuppressieve behandeling kregen (n = 135), met een Hongaars-Pools CyDRi-cohort (n = 59). De analyse liet significante verschillen zien in zowel totale overleving als tijd tot complete remissie (CR).
Na 2 jaar was 93,2% van de patiënten in de CyDRi-groep nog in leven, tegenover 68,9% in het KWARK-cohort. CR trad sneller op met CyDRi. Daarnaast waren de CR-percentages na 2 jaar duidelijk hoger met CyDRi dan met traditionele immunosuppressie (91,5% versus 54,8%).
De verschillen bleven bestaan wanneer uitsluitend patiënten uit het KWARK-cohort werden meegenomen die na 2009 waren behandeld. De tweejaarssterfte in het KWARK-cohort verschilde niet wezenlijk tussen patiënten die vóór en patiënten die na oktober 2009 waren gediagnosticeerd (26,2% versus 33,3%). Dit suggereert dat de betere uitkomsten met CyDRi samenhangen met de gekozen immunosuppressieve strategie.
Bron:
Horváth R, Kaposi A, Eikenboom J, et al. Upfront CyDRi is more effective for the treatment of acquired hemophilia A than traditional oral immunosuppression. EHA Congress 2026, abstract S320.