Een eenmaal wekelijkse profylaxe met recombinant vonwillebrandfactor (rVWF) blijkt effectief en veilig bij volwassenen met ernstige ziekte van Von Willebrand (VWD). Dat blijkt uit de finale resultaten van een internationale fase IIIb-vervolgstudie, waaraan ook het Erasmus MC deelnam.1
De productinformatie van rVWF adviseert bij volwassenen met VWD een profylactische dosering van 40-60 IE/kg tweemaal per week. Een geïndividualiseerde lagere doseringsfrequentie kan mogelijk de behandelbelasting verminderen.
In de studie werden 14 volwassenen behandeld met rVWF-profylaxe. De startdosering varieerde van 1 tot 3 keer per week en werd aangepast op basis van farmacokinetiek, eerdere bloedingen en de dosering in een eerdere studie. 5 patiënten ontvingen een eenmaal wekelijkse dosering; 2 van hen namen deel als rollover vanuit een eerdere profylaxestudie en 3 waren nieuw geïncludeerd.
Na 35-36 maanden behandeling bleef de jaarlijkse bloedingsfrequentie van spontane bloedingen laag, met een mediaan van 1,0 per jaar (spreiding 0,00-3,12). Bij de niet-rollover-patiënten nam het aantal bloedingen af vergeleken met de periode waarin ze rVWF alleen op verzoek kregen. De rollover-patiënten behielden de lage bloedingsfrequentie die ze ook in de eerdere studie hadden. De gemiddelde wekelijkse rVWF-dosering bedroeg 63,8 IE/kg, met gemiddeld 1,1 infusies per week. Slechts 2 patiënten verhoogden hun doseringsfrequentie naar tweemaal per week vanwege doorbraakbloedingen.
Er werden geen aan rVWF gerelateerde bijwerkingen, hypersensitiviteitsreacties, trombo-embolische gebeurtenissen of inhibitorontwikkeling gerapporteerd. De onderzoekers concluderen dat eenmaal wekelijkse rVWF-profylaxe een effectieve en goed verdraagbare behandelingsoptie is voor volwassenen met ernstige VWD, die de behandelbelasting kan verminderen zonder verlies van bloedingscontrole.
Bron:
- Susen S, Leebeek FWG, Castman G, et al. Recombinant von Willebrand Factor prophylaxis for severe von Willebrand disease: final results focusing on adults receiving once weekly prophylaxis in a phase 3b continuation study. EAHAD 2026, abstract OR14.