Etavopivat laat gunstige resultaten zien bij verschillende vormen van thalassemie

Etavopivat leidt bij patiënten met alfa- of bètathalassemie tot minder transfusiebehoefte of hogere hemoglobinewaarden, afhankelijk van het type ziekte. Dat blijkt uit 2 cohorten van de fase II-studie GLADIOLUS, gepresenteerd tijdens het EHA-congres 2026.^1,2

Thalassemie gaat gepaard met chronische anemie, verminderde kwaliteit van leven en vaak ook ijzerstapeling. Etavopivat is een experimentele pyruvaatkinase-activator die de functie van rode bloedcellen moet verbeteren. In de open label fase II-studie GLADIOLUS werd het middel onderzocht bij zowel transfusieafhankelijke als niet-transfusieafhankelijke patiënten met alfa- of bètathalassemie.^1,2

Bij de 20 geïncludeerde patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie leidde etavopivat tot een duidelijke afname van de transfusiebehoefte. Van de 19 evalueerbare patiënten behaalde 89% gedurende ten minste 12 opeenvolgende weken een afname van het aantal erytrocytentransfusies van ten minste 20%, terwijl 79% een reductie van minimaal 33% bereikte. De gemiddelde transfusiebehoefte bleef gedurende de 48 weken follow-up lager dan bij aanvang van het onderzoek.¹

In een afzonderlijk cohort met 20 patiënten met niet-transfusieafhankelijke thalassemie werd een verbetering van de hemoglobinewaarde gezien. Na 12 weken behaalde 50% van de patiënten een stijging van ten minste 1,0 g/dl. De hemoglobinewaarde nam al vanaf week 2 toe en bleef gedurende 48 weken verhoogd. Daarnaast verbeterden markers van hemolyse, ineffectieve erytropoëse en het ijzermetabolisme.²

In beide cohorten werd etavopivat over het algemeen goed verdragen. De meeste bijwerkingen waren mild tot matig van ernst en er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen waargenomen. Slechts 1 patiënt per cohort stopte de behandeling vanwege een behandelingsgerelateerde bijwerking. Geen van de ernstige bijwerkingen werd toegeschreven aan de behandeling met etavopivat.^1,2

Bronnen:

1. Lal A, Veluswamy S, Kirby-Allen M, et al. Etavopivat reduces transfusion requirements in adults and adolescents with transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia: results from the open-label phase 2 GLADIOLUS study. EHA Congress 2026, abstract S299.
2. Sheth S, Kuo KHM, Kalfa TA, et al. Etavopivat improves hemoglobin levels in adults and adolescents with non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia: results from the open-label phase 2 GLADIOLUS study. EHA Congress 2026, abstract S297.