Etavopivat leidt bij patiënten met alfa- of bètathalassemie tot minder transfusiebehoefte of hogere hemoglobinewaarden, afhankelijk van het type ziekte. Dat blijkt uit 2 cohorten van de fase II-studie GLADIOLUS, gepresenteerd tijdens het EHA-congres 2026.1,2
Thalassemie gaat gepaard met chronische anemie, verminderde kwaliteit van leven en vaak ook ijzerstapeling. Etavopivat is een experimentele pyruvaatkinase-activator die de functie van rode bloedcellen moet verbeteren. In de open label fase II-studie GLADIOLUS werd het middel onderzocht bij zowel transfusieafhankelijke als niet-transfusieafhankelijke patiënten met alfa- of bètathalassemie.1,2
Bij de 20 geïncludeerde patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie leidde etavopivat tot een duidelijke afname van de transfusiebehoefte. Van de 19 evalueerbare patiënten behaalde 89% gedurende ten minste 12 opeenvolgende weken een afname van het aantal erytrocytentransfusies van ten minste 20%, terwijl 79% een reductie van minimaal 33% bereikte. De gemiddelde transfusiebehoefte bleef gedurende de 48 weken follow-up lager dan bij aanvang van het onderzoek.1
In een afzonderlijk cohort met 20 patiënten met niet-transfusieafhankelijke thalassemie werd een verbetering van de hemoglobinewaarde gezien. Na 12 weken behaalde 50% van de patiënten een stijging van ten minste 1,0 g/dl. De hemoglobinewaarde nam al vanaf week 2 toe en bleef gedurende 48 weken verhoogd. Daarnaast verbeterden markers van hemolyse, ineffectieve erytropoëse en het ijzermetabolisme.2
In beide cohorten werd etavopivat over het algemeen goed verdragen. De meeste bijwerkingen waren mild tot matig van ernst en er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen waargenomen. Slechts 1 patiënt per cohort stopte de behandeling vanwege een behandelingsgerelateerde bijwerking. Geen van de ernstige bijwerkingen werd toegeschreven aan de behandeling met etavopivat.1,2
Bronnen:
- Lal A, Veluswamy S, Kirby-Allen M, et al. Etavopivat reduces transfusion requirements in adults and adolescents with transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia: results from the open-label phase 2 GLADIOLUS study. EHA Congress 2026, abstract S299.
- Sheth S, Kuo KHM, Kalfa TA, et al. Etavopivat improves hemoglobin levels in adults and adolescents with non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia: results from the open-label phase 2 GLADIOLUS study. EHA Congress 2026, abstract S297.