In de IMerge-studie bleef 42% van de patiënten met laagrisico myelodysplastisch syndroom (MDS) die werden behandeld met de telomeraseremmer imetelstat gedurende 8 weken, onafhankelijk van bloedtransfusies. Van hen hoefde 29% meer dan een jaar lang geen bloedtransfusie te ondergaan.
In de fase II/III-studie werden 38 patiënten met laagrisico-MDS zonder del(5q) geïncludeerd die afhankelijk zijn van transfusies van rode bloedcellen en een recidief hebben na of refractair zijn voor een behandeling met erytropoësestimulerende middelen. Op het moment van data cut-off, op 4 februari jl., was de mediane follow-up 24 maanden, en bleken 16 deelnemers (42%) gedurende 8 weken transfusieonafhankelijk te zijn (geweest). Driekwart van de responders vertoonde bovendien een hemoglobinestijging van meer dan 3 g/dl, vergeleken met het hemoglobinegehalte voor de transfusievrije periode.
De mediane periode dat patiënten geen transfusies nodig hadden bleek 88 weken. Dit is bij patiënten met niet-del(5q) laagrisico-MDS de tot op heden langste gerapporteerde periode, aldus de auteurs. Bij 11 patiënten (29%) duurde die periode meer dan een jaar. Het langste transfusievrije interval was 2,7 jaar. Bij 68% van de patiënten werden hematologische responsen (HI-E) gezien. De mediane duur was 21 maanden.
Inmiddels is het fase III-deel van IMerge, een placebogecontroleerde studie naar de werkzaamheid en veiligheid van imetelstat inclusief potentiële voorspellende biomarkers, open voor inclusie.
Bron:
Plazbecker U, et al. Treatment with imetelstat provides durable transfusion independence (TI) in heavily transfuses non-del(5q) lower risk MDS (LRMDS) relapsed/refractory (R/R) to erythropoiesis stimulating agents (ESA). EHA25 VIRTUAL 2020, abstract S183.