Lin M, Paik E, Mishra B, et al. Re-creating hereditary persistence of fetal hemoglobin (PHFH) with CRISPR/CAS9 to treat sickle cell disease (SCD) and beta-thalassemia (beta-thal). EHA 2017, abstract S147.
Mitapivat bij volwassenen met niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
sep 2025 | Benigne hematologie