Een recente analyse van het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) laat zien dat hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) bij sikkelcelziekte (SCD) tegenwoordig een uitstekende langetermijnoverleving biedt, vooral bij jongere patiënten en bij gebruik van een volledig gematchte verwante donor.
De analyse omvatte 1.013 patiënten die tussen 1996 en 2022 een eerste HCT ondergingen zonder transplantaatfalen, met een mediane leeftijd van 12 jaar. Na een mediane follow-up van 5 jaar was 86% van de patiënten genezen (gedefinieerd als HbS ≤ 50% en afwezigheid van SCD-symptomen). De meerderheid van de patiënten bleef vrij van acute (70%) en chronische (74%) graft-versus-hostziekte (GVHD). Ook na de HCT traden weinig SCD-gerelateerde complicaties op: osteonecrose, vaso-occlusieve crises, nefropathie, beroerte, acuut thoracaal syndroom en priapisme werden slechts sporadisch gerapporteerd.
Late effecten kwamen 7 jaar na HCT relatief weinig voor. De meest voorkomende problemen waren lever- en longtoxiciteit, diabetes, gonadale disfunctie, osteonecrose en nierfalen. De kans op late effecten was hoger bij patiënten die tijdens de HCT al ouder waren, bij stamcellen van een niet volledig gematchte donor en bij ernstige acute of chronische GVHD. Tegelijkertijd bleek bij recente HCT’s dat een minder intense, niet-myeloablatieve conditionering en een behandeling met post-transplantatie-cyclofosfamide (PTCy) de incidentvrije overleving (EFS) verbeterden.
De totale overleving, de EFS en de GVHD-vrije overleving waren 1 jaar na de transplantatie respectievelijk 95, 89 en 68%, en 7 jaar na de transplantatie 90, 83 en 63%. De belangrijkste oorzaken van overlijden waren orgaanfalen, infecties, GVHD en SCD-gerelateerde complicaties. Toekomstige strategieën om GVHD te verminderen en te behandelen kunnen de langetermijnresultaten nog verder verbeteren, aldus de onderzoekers.
Bron: