Na 3 jaar follow-up van patiënten met tumoren met NTRK-fusies die werden behandeld met de TRK-remmer larotrectinib, blijkt het effect duurzaam te zijn en gepaard te gaan met een gunstig bijwerkingenprofiel. Dat meldden onderzoekers op basis van een geüpdatete analyse van 164 patiënten die als eerste met larotrectinib behandeld werden.
Voor de analyse maakten onderzoekers gebruik van data afkomstig uit drie klinische studies. In al deze studies werden patiënten geïncludeerd met tumoren met NTRK-fusies, maar patiënten met primaire hersentumoren werden uitgesloten van deelname. In totaal was sprake van 17 verschillende soorten kanker bij 164 patiënten. Meest frequent waren sarcomen (22%), fibrosarcomen bij kinderen (20%), schildkliercarcinoom (17%), speekselkliercarcinoom (13%) en longkanker (8%). De mediane leeftijd was 42 jaar en mediaan hadden patiënten één eerdere systemische behandeling gehad. Bij 9% was bij aanvang van de behandeling sprake van hersenmetastasen.
In de totale groep was de ORR 74%. Larotrectinib was effectief bij alle tumortypen. Ook de groep patiënten met hersenmetastasen had baat bij de behandeling, met een ORR van 86%. In de 109 volwassen patiënten was de ORR 67%. Verder hadden 17 patiënten (10%) een verbeterde respons ten opzichte van een eerdere analyse. Bij 40 patiënten (24%) was sprake van een complete respons, en 10% had een pathologisch complete respons. 44% had een partiële respons en bij 13% was sprake van stabiele ziekte. De mediane duur van de respons was 34,5 maand en de mediane PFS was 32 maanden. Na 48 maanden was 66% van de deelnemers nog in leven.
Verder bleek de behandeling goed verdraagbaar. Er traden voornamelijk graad 1/2-bijwerkingen op.
De onderzoekers concluderen dat larotrectinib na 3 jaar follow-up een duurzame effectiviteit vertoont met verbeterde responsen ten opzichte van eerdere analyses. Daarbij heeft de behandeling een gunstig toxiciteitsprofiel.