Marstacimab vermindert gewrichtsbloedingen bij hemofilie met inhibitors

Marstacimab, een humaan monoklonaal antilichaam gericht tegen tissue factor pathway inhibitor, blijkt de gewrichtsgezondheid van patiënten met hemofilie A of B met inhibitors te verbeteren. Dat blijkt uit de fase III BASIS-studie, waarin wekelijkse subcutane behandeling met marstacimab leidde tot een aanzienlijke daling van zowel gewrichtsbloedingen als behandelde target joint-bloedingen.¹

In de BASIS-studie werden 60 mannen van 12 tot 75 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%) of matig ernstige tot ernstige hemofilie B (FIX ≤ 2%) met inhibitors opgenomen. Alle deelnemers begonnen met een observatieperiode van 6 maanden waarin ze on-demand of profylactisch werden behandeld met bypassing-middelen. Daarna volgde een 12 maanden durende actieve behandelingsfase met marstacimab (300 mg startdosis, daarna 150 mg 1 keer per week subcutaan). Bij aanvang had 71,7% van de patiënten ten minste 1 target joint, gedefinieerd als een groot gewricht met 3 of meer spontane bloedingen in 6 maanden.

De behandeling met marstacimab resulteerde in een forse afname van het aantal gewrichtsbloedingen. In de on-demand-groep daalde de gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie van behandelde gewrichtsbloedingen van 15,15 in de observatieperiode naar 1,10 tijdens de actieve fase (gemiddelde ratio 0,07; 95%-BI 0,04-0,14; p < 0,0001). Ook het aantal behandelde bloedingen in target joints nam sterk af, van 6,42 naar 0,79 per jaar (gemiddelde ratio 0,12; 95%-BI 0,06-0,25; p = 0,0001). Het gemiddelde aantal target joints daalde van 0,6 naar 0,0 na 12 maanden. De Hemophilia Joint Health Score (HJHS) verbeterde licht; na 6 maanden actieve behandeling was de mediane verandering ten opzichte van de observatieperiode –2,2 (95%-BI –5,7 – 1,4; p = 0,2341).

De onderzoekers concluderen dat marstacimab de meeste target joints elimineert en de kans op progressieve gewrichtsschade aanzienlijk verlaagt bij patiënten met inhibitors. De langetermijneffecten op gewrichtsgezondheid worden verder onderzocht in de open-label verlengingsfase van de BASIS-studie.

Bron:

1. Mahlangu J, Jimenez-Yuste V, Kim HK, et al. Joint health in participants with hemophilia A or B with inhibitors treated with marstacimab in the phase 3 BASIS trial. EAHAD 2026, abstract OR08.