Emicizumab blijkt effectief en veilig als vroege behandeling van patiënten met verworven hemofilie A. De meeste patiënten konden bovendien stoppen met de therapie nadat de onderliggende inhibitor was geëlimineerd. Dit blijkt uit een Belgische multicenterstudie.1
Verworven hemofilie A (AHA) is een zeldzame bloedingsstoornis veroorzaakt door remmende autoantilichamen tegen endogene factor VIII (FVIII). Emicizumab is een bispecifiek monoklonaal antilichaam dat de werking van factor VIII nabootst en patiënten direct beschermt tegen bloedingen. Tegelijkertijd wordt immuunsuppressieve therapie ingezet om de remmende autoantilichamen definitief te neutraliseren. Dankzij emicizumab kan het starten van deze therapie worden uitgesteld, wat leidt tot minder infectieuze complicaties en een verbeterde overleving.
In een Belgische retrospectieve studie werden 34 patiënten met AHA, die tussen januari 2020 en juni 2025 gediagnosticeerd waren, gevolgd om de effectiviteit en veiligheid van emicizumab op de langere termijn te beoordelen. Alle patiënten behalve 1 kregen emicizumab toegediend. Van hen kregen 16 patiënten (47%) ernstige bloedingen, van wie er 9 (27%) behandeld moesten worden met recombinant factor VII.
Om de inhibitor te neutraliseren, kregen 30 patiënten (88%) immuunsuppressieve therapie, bestaande uit steroïden, rituximab of een combinatiebehandeling. Bij 23 patiënten (77%) werd de inhibitor succesvol geneutraliseerd, waardoor emicizumab na een mediane behandelduur van 151 dagen gestopt kon worden.
Bij 6 patiënten (18%) werd emicizumab tot het overlijden voortgezet. Er werd 1 trombotische gebeurtenis gemeld, en er traden geen grote bloedingen op na de start van de behandeling. 7 patiënten overleden: 2 aan een infectie, 3 aan een onderliggende ziekte en 2 aan andere niet-gerelateerde oorzaken. Er was geen sterfte gerelateerd aan bloedingen.
De onderzoekers concluderen dat emicizumab een sterke hemostatische bescherming biedt in de vroege fase van AHA en het starten van immuunsuppressie kan uitstellen. Dit kan het totale behandeltraject veiliger, efficiënter en korter maken.
Bron:
- Erard M, Vanassche T, Verhamme P, et al. Long-term results of patients with acquired haemophilia A in the era of emicizumab. EAHD 2026, abstract OR05.