In een fase IIa-studie met het middel AVD-104 bij patiënten met geografische atrofie als gevolg van leeftijdsgebonden maculadegeneratie leidt een enkele injectie tot een verbetering van de best gecorrigeerde visus en een afname van de laesiegrootte. Dit melden onderzoekers van de SIGLEC-studie.
De fase IIa-SIGLEC-studie is een prospectieve, open label, dosisescalatiestudie waarbij een enkele injectie AVD-104 wordt gegeven. Deelnemers waren 30 patiënten met bilaterale geografische atrofie (GA) als gevolg van leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD). Zij hadden verder geen geschiedenis van neovascularisatie in het onderzoeksoog, een best gecorrigeerde visus (BCVA) van 20/80 tot 20/800, en GA-laesiegroottes groter dan 1,25 mm2. AVD-104 is een nieuw medicijn dat bestaat uit met siaalzuurgecoate nanodeeltjes die kunnen binden aan siglec-receptoren op retinale macrofagen en microglia. Dit vermindert inflammatie en repolariseert de cellen, waardoor ze in potentie een genezend effect hebben.
Voor de studie kregen 30 patiënten verschillende doseringen AVD-104 (0,1, 0,5, 1,0 en 3,0 mg). Het bijwerkingenprofiel was gunstig. Er was slechts 1 behandelingsgerelateerde bijwerking; een geval van milde intra-oculaire inflammatie.
Met name in de 2 cohorten waarin de hoogste dosering was gegeven, werd een behandeleffect gezien. In de groep behandeld met 1 of 3 mg nam de GA-laesie af met 48%. Verder bleek dat de junctional zone activity verminderde bij 67% van de patiënten; bij 11% werd geen verschil gemeten. In beide cohorten die waren behandeld met de hoogste doseringen verbeterde de visus het meest. In de 1- en 3 mg-groepen verbeterde de BCVA met respectievelijk 4,8 en 6,5 letters.
De inclusie voor de SIGLEC fase IIb-studie tot 300 patiënten is gaande.
Bron: