Hoewel er flink wat ontwikkelingen zijn op het gebied van behandelopties voor de ziekte van Von Willebrand, bevindt het merendeel zich nog in de pre- of vroege klinische onderzoeksfase. Tot het moment dat dergelijke nieuwe behandelopties beschikbaar zijn, zou meer aandacht gegeven moeten worden aan profylactische behandeling met Von Willebrandfactor-concentraat.1
De ziekte van Von Willebrand (VWD) kent een breed scala aan symptomen, waarvan sommigen vaak worden onderschat. Gewrichtsbloedingen komen bijvoorbeeld vaker voor dan gedacht: bij 45% van de type 3-patiënten en 28% van de patiënten met spierbloedingen.2 Uit een Nederlandse studie bleek dat 40% van de patiënten met gewrichtsbloedingen uiteindelijk artropathie ontwikkelt.3 “De huidige behandelingen, zoals desmopressine en Von Willebrandfactor (VWF)-concentraat, zijn niet altijd voldoende”, zo stelde Jeroen Eikenboom (LUMC Leiden). “DDAVP werkt alleen bij patiënten met een functionele VWF, terwijl VWF-concentraat frequente injecties vereist en niet altijd effectief is bij maagdarmbloedingen. De internationale richtlijnen van 2021 adviseren een toename van profylactische behandeling om de bloedingslast te verminderen.”4
Eikenboom stipte vervolgens een aantal nieuwe therapieën aan die zich in een vroege fase van ontwikkeling bevinden. “Een voorbeeld is BT200, een gepolyethyleerd aptameer dat de VWF-niveaus verhoogt door de binding aan bloedplaatjes te remmen. Dit is vooral relevant voor type 2B-VWD.” Een innovatieve benadering is het uitschakelen van het gemuteerde VWF-allel via siRNA- of CRISPR-Cas-technologie. Dit voorkomt de vorming van defecte multimeren en herstelt gedeeltelijk de bloedstolling. Daarnaast worden synthetische bloedplaatjes en monoklonale antilichamen getest om de hemostase te verbeteren. “Hoewel veel van deze therapieën nog in ontwikkeling zijn, bieden ze hoop op effectievere en duurzamere behandelingsopties voor patiënten met VWD”, aldus Eikenboom.
Bronnen:
- Eikenboom J. Novel therapies in VWD. EAHAD Congress 2025, session 2.
- Metjian AD, Wang C, Sood SL, et al. Bleeding symptoms and laboratory correlation in patients with severe von Willebrand disease. Haemophilia. 2009;15:918-25.
- Van Galen KPM, De Kleijn P, Foppen W, et al. Long-term impact of joint bleeds in von Willebrand disease: a nested case-control study. Haematologica. 2017;102:1486-93.
- Connell NT, Flood VH, Brignardello-Petersen R, et al. ASH ISTH NHF WFH 2021 guidelines on the management of von Willebrand disease. Blood Adv. 2021;5:301-25.