In de FUMANBA-2-studie bereikte de op BCMA gerichte CAR T-celtherapie eque-cel een diepgaande respons bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom met een hoog risico die niet in aanmerking kwamen voor een allogene stamceltransplantatie.
De BCMA-specifieke CAR T-celtherapie eque-cel is in China goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met gerecidiveerd/refractair multipel myeloom (RRMM) die minstens 3 eerdere therapielijnen hebben ondergaan.
In de eenarmige open-label FUMANBA-2-studie zijn de werkzaamheid en veiligheid van eque-cel onderzocht bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd MM met een hoog risico die niet in aanmerking komen voor een allogene stamceltransplantatie.
Patiënten ontvingen voorafgaand aan de eque-cel-infusie 4 cycli inductietherapie (bortezomib-lenalidomide-dexamethason, bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of bortezomib-adriamycine-dexamethason). Na de derde cyclus ondergingen patiënten een T-celverzameling via leukaferese voor het maken van eque-cel. Na lymfodepletie met fludarabine-cyclofosfamide kregen patiënten vervolgens een enkele infusie van eque-cel met een dosis van 1,0 × 106 CAR T-cellen/kg.
Tot 25 januari 2024 ontvingen 16 patiënten eque-cel. Na een mediane follow-up van 7,46 maanden na eque-cel-infusie bereikten alle patiënten MRD-negativiteit. Bij 71,4% van de patiënten hield deze gedurende 6 maanden aan. De mediane duur van de respons (DOR) en de mediane progressievrije overleving (PFS) waren nog niet bereikt. De PFS na 6 maanden was 93,8%, na 12 maanden 84,4%.
Cytokinereleasesyndroom (CRS) graad 1-2 trad op bij 68,8% van de patiënten. Dat was minder dan in de studie bij patiënten met RRMM. Er werd geen CRS-graad 3 of meer en geen ICANS of neurotoxiciteit geconstateerd. Eque-cel werd verder redelijk goed verdragen. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen van meer dan graad 3 waren neutropenie (81,3%), lymfopenie (68,8%) en leukopenie (62,5%).
Bron: