De orale brutontyrosinekinaseremmer rilzabrutinib heeft in de fase III-studie LUNA 3 bij patiënten met immuuntrombocytopenie (ITP) een sterk therapeutisch effect met een gunstig veiligheidsprofiel laten zien.1
Patiënten met primaire ITP die onvoldoende reageren op bestaande behandelingen hebben een verhoogd risico op complicaties, sterfte en een verminderde kwaliteit van leven. De fase II-studie met rilzabrutinib liet eerder al een snelle en langdurige toename van het aantal bloedplaatjes zien, in combinatie met een gunstig veiligheidsprofiel.
Inmiddels zijn er resultaten van de fase III-studie beschikbaar. In de LUNA 3-studie werden 202 volwassenen en kinderen met ITP en een niet-aanhoudende respons op eerdere behandelingen 2:1 gerandomiseerd naar een orale behandeling met rilzabrutinib (n = 133) of placebo (n = 69), gedurende maximaal 24 weken. Na deze periode volgde een open-labelfase van 28 weken waarin alle deelnemers rilzabrutinib kregen, met de mogelijkheid tot deelname aan een verlengde behandelingsfase.
Een bloedplaatjesrespons, gedefinieerd als een waarde van ten minste 50 × 10⁹/l of tussen 30 – 50 × 10⁹/l met een verdubbeling ten opzichte van de baseline, werd bereikt bij 86 (65%) van de patiënten in de rilzabrutinib-groep en bij 23 (33%) van de patiënten in de placebogroep. Het primaire eindpunt van de studie, een duurzame bloedplaatjesrespons, werd bereikt door 31 (23%) patiënten die rilzabrutinib kregen, terwijl geen enkele patiënt in de placebogroep dit behaalde (p < 0,0001).
De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen bij rilzabrutinib vergeleken met placebo waren diarree (23% versus 4%), misselijkheid (17% versus 6%), hoofdpijn (8% versus 1%) en buikpijn (6% versus 1%). Deze bijwerkingen waren allemaal van graad 1 of 2.
Bron: