Een geüpdatete analyse van de LIBRETTO-001-studie laat zien dat de RET-remmer selpercatinib een duurzame respons geeft. Bij de meeste patiënten houdt de respons aan na een mediane follow-up van 2 jaar, zo rapporteerden de onderzoekers.
De fase I/II LIBRETTO-001-studie onderzoekt de effectiviteit en veiligheid van de RET-remmer selpercatinib. Het effect van selpercatinib wordt onderzocht bij diverse tumoren, waaronder patiënten met medullair schildkliercarcinoom met RET-afwijkingen. Over deze subgroep (n = 319) presenteerden de onderzoekers tijdens het ESMO-congres een update. Een eerdere analyse liet al zien dat de behandeling effectief is, maar destijds was de follow-up van de PFS en de duur van de respons nog beperkt. Deelnemers aan de studie waren zowel patiënten die niet eerder behandeld waren (n = 115), als patiënten die wel (n = 151) of niet eerder behandeld waren met cabozantinib en/of vandetanib (n = 142).
Na een mediane follow-up van meer dan 20 maanden was het responspercentage in de groep patiënten die niet eerder was behandeld 83,5%, met complete responsen bij 17,4%. Bij patiënten die niet eerder met cabozantinib en/of vandetanib waren behandeld, waren deze percentages 81 en 15,5%. En in de groep die wel eerder was behandeld met cabozantinib en/of vandetanib waren die 73,5 en 9,3%. De mediane duur van de respons was in alle drie de subgroepen nog niet bereikt. Na 24 maanden was respectievelijk 84,3, 83,1 en 62,3% nog zonder progressie. De totale overleving (OS) na 24 maanden was respectievelijk 94,7, 95,5 en 77,2%.
Er werden geen nieuwe bijwerkingen gezien. Een aantal van de meest voorkomende bijwerkingen waren oedeem, vermoeidheid, diarree, hypertensie en een droge mond.
De onderzoekers concluderen dat de nieuwe analyse het duurzame effect van selpercatinib in deze setting bevestigt. De resultaten laten volgens hen zien dat selpercatinib in de eerste lijn een zeer effectieve behandeling is voor medullair schildkliercarcinoom.