De eerste resultaten van de VELORA Pioneer-studie tonen aan dat het experimentele monovalente antilichaam HMB-002 veilig is en leidt tot een aanhoudende stijging van endogeen von willebrandfactor en factor VIII bij volwassen patiënten met de ziekte van von Willebrand type 1.
De ziekte van von Willebrand (VWD) is een veelvoorkomende erfelijke bloedingsstoornis waarbij de concentratie von willebrandfactor (VWF) verlaagd is of de functie ervan is verstoord. Dit belemmert zowel de primaire hemostase als de stabilisatie van FVIII. Bij matige tot ernstige vormen is regelmatige intraveneuze toediening van VWF/FVIII-concentraten vaak noodzakelijk.
HMB-002 is een subcutaan toe te dienen antilichaam dat bindt aan circulerend endogeen VWF en zo de afbraak daarvan remt, wat resulteert in verhoogde concentraties van zowel VWF als FVIII.
In cohort A1 van de VELORA Pioneer-studie kregen 3 volwassenen met type 1 VWD (VWF-activiteit ≤ 40 IU/dl) eenmalig 20 mg HMB-002 subcutaan toegediend. Binnen 14 dagen steeg het gemiddelde VWF-antigeen van 23,6 naar 38,1 IU/dl, een stijging van meer dan 1,5 keer die naar verwachting ten minste 29 dagen aanhoudt. De concentraties FVIII stegen parallel van gemiddeld 43,7 naar 67,4 IU/dl. De geschatte halveringstijd van HMB-002 is 35,9 dagen. Er werden geen ernstige bijwerkingen, allergische reacties of injectieplaatsreacties gemeld.
Deze bevindingen suggereren dat HMB-002 potentie heeft als profylactische behandeling die het onderliggende mechanisme van VWD aanpakt. Dat het middel subcutaan wordt toegediend, maakt het een aantrekkelijk alternatief voor bestaande intraveneuze therapieën, met voordelen als gebruiksgemak en therapietrouw.
De VELORA Pioneer-studie wordt voortgezet met vervolgcohorten waarin verschillende doseringen, toedieningsintervallen en de klinische effectiviteit bij het voorkómen van bloedingen worden onderzocht.
Bron: