Een nieuwe subcutane behandeling met het volledig menselijke antilichaam VGA039 laat veelbelovende resultaten zien bij patiënten met alle typen ziekte van Von Willebrand. Dat blijkt uit een internationale fase I/II-studie, waarin patiënten elke 4 weken een dosis ontvingen.1
De ziekte van Von Willebrand (VWD) veroorzaakt terugkerende en langdurige bloedingen, en brengt een hoge behandelbelasting met zich mee door de frequentie van infusies. VGA039 werkt door het remmen van proteïne S-cofactoractiviteit, waardoor trombinevorming wordt gestimuleerd en zowel primaire als secundaire hemostase wordt versterkt.
In de studie werden 16 VWD-patiënten van 12 tot 75 jaar behandeld. Alle deelnemers ontvingen een startdosis, gevolgd door 5 onderhoudsdoses elke 4 weken. 6 patiënten kregen een vaste dosis van 225 mg, terwijl 10 patiënten een dosis ontvingen die was afgestemd op hun lichaamsgewicht: 187,5 mg voor 45-60 kg, 262,5 mg voor 60-100 kg en 450 mg voor > 100 kg.
Er werden geen ernstige aan het geneesmiddel gerelateerde bijwerkingen waargenomen en er waren geen klinisch relevante verhogingen van D-dimeerwaarden. Bij de 3 patiënten met een historische jaarlijkse bloedingsfrequentie van 12 of hoger daalde deze met 72-80%. Alle 3 kozen ervoor door te gaan in de open-label verlengingsstudie.
De onderzoekers concluderen dat VGA039 elke 4 weken subcutaan toedienen veilig en goed verdraagbaar is, en gepaard gaat met klinisch relevante reducties in bloedingen bij verschillende VWD-subtypen. Op basis van deze resultaten kan het doseringsschema verder worden geoptimaliseerd en de juiste dosis voor de fase III-studie worden vastgesteld, waaraan zowel adolescenten als volwassenen deelnemen.
Bron: