In de HGB-212-studie bereikten 16 van 18 patiënten (89%) met transfusie-afhankelijke bètathalassemie en genotypes β0/β0, β0/β+IVS-I-110 of β+IVS-I-110/β+IVS-I-110 na behandeling met betibeglogene autotemcel (beti-cel) transfusie-onafhankelijkheid. Dit is vergelijkbaar met resultaten bij patiënten met niet-β0/β0 genotypes in de voorgaande HGB-207-studie.
Mutaties in TP53, TET2 en RUNX1 voorspellen progressie bij laag- en intermediair-I-risico del(5q) MDS
mrt 2017 | MDS