Bij kinderen met ernstige hemofilie A zorgde eenmaal wekelijks efanesoctocog alfa voor een hoge factor VIII-activiteit in het normale tot bijna-normale bereik (> 40 IE/dl) gedurende 3 dagen en > 10 IE/dl gedurende bijna 7 dagen na toediening, wat leidde tot een effectieve preventie van bloedingen.
Mutaties in TP53, TET2 en RUNX1 voorspellen progressie bij laag- en intermediair-I-risico del(5q) MDS
mrt 2017 | MDS