Bij kinderen met ernstige hemofilie A zorgde eenmaal wekelijks efanesoctocog alfa voor een hoge factor VIII-activiteit in het normale tot bijna-normale bereik (> 40 IE/dl) gedurende 3 dagen en > 10 IE/dl gedurende bijna 7 dagen na toediening, wat leidde tot een effectieve preventie van bloedingen.
GENEr8-1: resultaten 2 jaar na valoctocogene roxaparvovec bij hemofilie A
mei 2023 | Benigne hematologie