Een post-hocanalyse van de fase III-studie HOPE-B na 24 maanden follow-up laat zien dat etranacogene dezaparvovec een veilige en effectieve behandeloptie is voor patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie