Een post-hocanalyse van de fase III-studie HOPE-B na 24 maanden follow-up laat zien dat etranacogene dezaparvovec een veilige en effectieve behandeloptie is voor patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie
feb 2024 | Benigne hematologie