Een eenmalige infusie van etranacogene dezaparvovec resulteerde in een duurzame endogene factor IX-expressie gedurende een periode van 5 jaar bij mannen met hemofilie B. Dat blijkt uit de eindanalyse van de HOPE-B-studie. Het jaarlijkse aantal bloedingen bleef laag en het gebruik van exogeen factor IX daalde met 96%.
Allogene transplantatie met post-transplantatie cyclofosfamide en kortere duur immuunsuppressie resulteert in goede overleving bij oudere patiënt met myeloïde maligniteit
aug 2024 | Leukemie, Ouderen, Stamceltransplantatie