De Amerikaanse FDA heeft luspatercept-aamt goedgekeurd voor de behandeling van anemie na falen van een erytropoësestimulerend middel bij volwassenen met laagrisico myelodysplastisch syndroom (MDS-RS en MDS/MPN-RS-T) die gedurende acht weken ten minste twee units rode bloedcellen nodig hebben.
De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van de MEDALIST-studie, waarin 229 patiënten 2:1 zijn gerandomiseerd naar luspatercept-aamt of placebo. Alle patiënten kregen best supportive care, waaronder bloedtransfusies. Van de 153 patiënten die luspatercept-aamt kregen, waren er 58 (37,9%; 95%-BI 30,2-46,1%) transfusie-onafhankelijk gedurende ten minste 8 weken, in de placebogroep was dat het geval bij 10 patiënten (13,2%; 95%-BI 6,5-22,9%). Hiermee was het verschil tussen de groepen 24,6% (95%-BI 14,5-34,6%; p < 0,0001).
Bron: FDA