Fitusiran-profylaxe leidde tot een significante verlaging van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) bij personen met hemofilie A of B, met of zonder remmers, die overstapten van eerdere profylaxe met bypassing agents of stollingsfactorconcentraat. Fitusiran werd goed verdragen en de gerapporteerde bijwerkingen waren in lijn met eerder geïdentificeerde risico’s.
Eerste klinische trials met CRISPR in 2018
jan 2018