Een interimanalyse van de fase I/II Alta-studie na 104 weken suggereert dat giroctocogene fitelparvovec over het algemeen goed wordt verdragen door patiënten met ernstige hemofilie A en in de hoogste dosis tot een klinisch relevante verhoging van factor VIII-activiteit leidt.
Nieuwe inzichten in risicogroep-stratificatie en behandeling van kinder- AML met KMT2A-genherschikkingen
jun 2025 | Leukemie