Een interimanalyse van de fase I/II Alta-studie na 104 weken suggereert dat giroctocogene fitelparvovec over het algemeen goed wordt verdragen door patiënten met ernstige hemofilie A en in de hoogste dosis tot een klinisch relevante verhoging van factor VIII-activiteit leidt.
Verbeterde kwaliteit van leven bij hemofilie B na gentherapie met fidanacogene elaparvovec
dec 2025 | Benigne hematologie