Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
"Zorg voor zeldzame kankers onvoldoende geconcentreerd en niet vindbaar"
mrt 2022