Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Allogene HSCT veilig en effectief bij PID
mrt 2018 | Stamceltransplantatie