Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Mutaties in TP53, TET2 en RUNX1 voorspellen progressie bij laag- en intermediair-I-risico del(5q) MDS
mrt 2017 | MDS