Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Langetermijneffectiviteit en -veiligheid van beti-cel bij transfusieafhankelijke bètathalassemie
mrt 2026 | Benigne hematologie