Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Fitusiran-profylaxe bij hemofilie A of B na overstap van BPA/CFC-profylaxe: de ATLAS-PPX-studie
jul 2024 | Benigne hematologie