Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Etranacogene dezaparvovec bij hemofilie B: effectiviteit en veiligheid na 24 maanden
apr 2024 | Benigne hematologie