Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Verbeterde kwaliteit van leven bij hemofilie B na gentherapie met fidanacogene elaparvovec
dec 2025 | Benigne hematologie