Mitapivat zou een nieuwe orale behandeloptie kunnen zijn voor volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) alfa- of bètathalassemie. In de fase III-studie ENERGIZE, gepubliceerd in The Lancet, leidde de pyruvaatkinase-activator tot verbeteringen in de hemoglobineconcentratie en vermoeidheid.
Aftrap voor Europees HARMONY-project
jan 2017