Behandeling met de gamma-secretaseremmer nirogacestat leidt tot significante voordelen met betrekking tot de progressievrije overleving, objectieve respons, pijn, symptoomlast, fysiek functioneren en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen met progressieve desmoïdtumoren.
Prijzen weesgeneesmiddelen blijven hoog door gebrek aan concurrentie
mei 2025