Uit een fase I/II dose-finding studie blijkt dat de orale BTK-remmer rilzabrutinib bij eerder behandelde immuuntrombocytopenie leidt tot een snelle en duurzame klinische activiteit bij 40% van de patiënten.
Verbeterde kwaliteit van leven bij hemofilie B na gentherapie met fidanacogene elaparvovec
dec 2025 | Benigne hematologie