Uit een fase I/II dose-finding studie blijkt dat de orale BTK-remmer rilzabrutinib bij eerder behandelde immuuntrombocytopenie leidt tot een snelle en duurzame klinische activiteit bij 40% van de patiënten.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie