Uit een fase I/II dose-finding studie blijkt dat de orale BTK-remmer rilzabrutinib bij eerder behandelde immuuntrombocytopenie leidt tot een snelle en duurzame klinische activiteit bij 40% van de patiënten.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie
feb 2024 | Benigne hematologie