Etuvetidigene autotemcel (Waskyra) krijgt een positief advies voor een handelsvergunning. Het is het eerste medicijn dat wordt goedgekeurd voor mensen met het zeldzame wiskott-aldrichsyndroom (WAS). Dat is het advies van het Europese geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP.
WAS is een zeldzame en erfelijke ziekte die bijna alleen bij mannen voorkomt. De aandoening wordt veroorzaakt door afwijkingen in het gen dat het WAS-eiwit in bloed- en immuuncellen aanmaakt. Deze cellen ontwikkelen en functioneren daardoor niet zoals het hoort.
Vanwege te weinig normale bloedplaatjes in het bloed, krijgen mensen met WAS sneller blauwe plekken en bloedingen. Ook krijgen ze sneller infecties, omdat ze te weinig goed werkende immuuncellen hebben. Daarnaast hebben mensen met WAS ook een verhoogd risico op bepaalde soorten kanker.
Etuvetidigene autotemcel is een gentherapie die wordt gemaakt van stamcellen uit het bloed van de patiënt. Het medicijn is onderzocht bij 27 patiënten met WAS. Uit het onderzoek bleek dat patiënten minder infecties kregen in de jaren na de behandeling. Ook namen bloedingen af. De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling zijn infecties door het infuus en bloeding op de plek van de katheter.
Bron: