Resmetirom, de werkzame stof van het medicijn Rezdiffra en het eerste middel tegen MASH, is een stap dichter bij de patiënt. Het Europese geneesmiddelenbeoordelingscomité adviseert namelijk om een voorwaardelijke handelsvergunning te verstrekken.
Het advies gaat naar de Europese Commissie voor een EU-brede beslissing over de verkoop van het middel. Resmetirom krijgt een voorwaardelijke vergunning omdat er nog geen medicijn op de markt is tegen MASH. De voordelen voor de patiënt worden gezien als groter dan het risico dat gepaard gaat met het feit dat de data van het onderzoek nog niet volledig beschikbaar zijn. Alleen al in Nederland komen mogelijk minimaal 300.000 mensen in aanmerking voor resmetirom.
Het comité baseert zijn advies op de tussentijdse resultaten van een studie met 917 deelnemers met milde tot ernstige leverfibrose. Zij kregen 80 mg of 100 mg resmetirom of een placebo. Resmetirom is een schildklierhormoonreceptor‑β agonist en reduceert de ophoping van vet, ontsteking en littekenvorming in de lever.
Na een jaar verdween de MASH bij 26 tot 30% van de patiënten zonder verslechtering van de fibrose. Bij nog eens 27 tot 29% verbeterde de fibrose zonder dat de MASH verergerde. De meest voorkomende bijwerkingen van resmetirom zijn diarree, misselijkheid en jeuk. De komende jaren wordt onderzocht of het middel ook de gevolgen van de leverziekte vermindert.
Bronnen: