AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Hersenoperatie bij ziekte van Parkinson kan onder narcose

jan 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Hersenoperatie bij ziekte van Parkinson kan onder narcose

DementieNet: een duurzame transitie naar geïntegreerde eerstelijnsdementiezorg

jan 2023 | Dementie

Lees meer over DementieNet: een duurzame transitie naar geïntegreerde eerstelijnsdementiezorg

Webcastverslag: Het Neurologisch Jaaroverzicht 2022

jan 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-musculair, Neuro-vasculair, Stamceltransplantatie

Lees meer over Webcastverslag: Het Neurologisch Jaaroverzicht 2022

Promotieonderzoek over het voorkomen en behandelen van complicaties na een beroerte

jan 2023 | Neuro-vasculair, Ouderen

Lees meer over Promotieonderzoek over het voorkomen en behandelen van complicaties na een beroerte

Waarom leidt Alzheimer niet altijd tot klachten?

jan 2023 | Dementie

Lees meer over Waarom leidt Alzheimer niet altijd tot klachten?

Sociaal-culturele verschillen bij chronische pijn

jan 2023

Lees meer over Sociaal-culturele verschillen bij chronische pijn

MS: welk middel voor welke patiënt?

26 jan 2023 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

13 dec 2022 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

20 okt 2022 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

5 apr 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Zavegepant neusspray effectief bij acute behandeling migraine

Lees meer
Lees meer over Zavegepant neusspray effectief bij acute behandeling migraine

Opioïden nog steeds veel gebruikt bij migraine

Lees meer
Lees meer over Opioïden nog steeds veel gebruikt bij migraine

Combinatie gepants en erenumab biedt wellicht extra behandelopties

Lees meer
Lees meer over Combinatie gepants en erenumab biedt wellicht extra behandelopties

Ketogeen dieet werkzaam als preventieve interventie bij migraine

Lees meer
Lees meer over Ketogeen dieet werkzaam als preventieve interventie bij migraine

Real-world evidence complementeert RCT’s

Lees meer
Lees meer over Real-world evidence complementeert RCT’s

Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Lees meer
Lees meer over Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Rimegepant veilig en verdraagbaar bij matig tot hoog CV-risico

Lees meer
Lees meer over Rimegepant veilig en verdraagbaar bij matig tot hoog CV-risico

Pijnverslechtering en MSSS-score voorspellen anti-CGRP-respons

Lees meer
Lees meer over Pijnverslechtering en MSSS-score voorspellen anti-CGRP-respons

Het gebruik van een e-dagboek biedt duidelijke voordelen

Lees meer
Lees meer over Het gebruik van een e-dagboek biedt duidelijke voordelen

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03

MedNet Neurologie 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-02

MedNet Neurologie 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-01