AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Frans Verhey, laatste zenuwarts van Nederland, met emeritaat

mei 2022 | Dementie

Lees meer over Frans Verhey, laatste zenuwarts van Nederland, met emeritaat

Vermindering hersendoorbloeding en achteruitgang van cognitie bij Alzheimer

mei 2022 | Dementie

Lees meer over Vermindering hersendoorbloeding en achteruitgang van cognitie bij Alzheimer

Ketogeen dieet gerelateerd aan afname MS-symptomen

mei 2022 | Multipele Sclerose

Lees meer over Ketogeen dieet gerelateerd aan afname MS-symptomen

Dagelijks corticosteroïden veilig en effectief bij duchennespierdystrofie

mei 2022 | Neuro-musculair

Lees meer over Dagelijks corticosteroïden veilig en effectief bij duchennespierdystrofie

Briljante technologische doorbraak zoekt toepassing

mei 2022 | Neuro-musculair

Lees meer over Briljante technologische doorbraak zoekt toepassing

Onderzoek naar behandeling voor epilepsie met precisiebestraling

apr 2022 | Epilepsie, Radiotherapie

Lees meer over Onderzoek naar behandeling voor epilepsie met precisiebestraling

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

16 jun 2022 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

5 apr 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Ruggenmergstimulatie bij pijnlijke diabetische neuropathie

Lees meer
Lees meer over Ruggenmergstimulatie bij pijnlijke diabetische neuropathie

Ravulizumab effectief bij gegeneraliseerde myasthenia gravis

Lees meer
Lees meer over Ravulizumab effectief bij gegeneraliseerde myasthenia gravis

Trofinetide effectief bij syndroom van Rett

Lees meer
Lees meer over Trofinetide effectief bij syndroom van Rett

De neurobiologie van COVID-19: wat weten we?

Lees meer
Lees meer over De neurobiologie van COVID-19: wat weten we?

Ublituximab vergeleken met teriflunomide bij RMS-patiënten

Lees meer
Lees meer over Ublituximab vergeleken met teriflunomide bij RMS-patiënten

Aiossen nog vaker depressief na coronapandemie

Lees meer
Lees meer over Aiossen nog vaker depressief na coronapandemie

Genetische netwerken als basis voor nieuwe medicijnen

Lees meer
Lees meer over Genetische netwerken als basis voor nieuwe medicijnen

Voorspellers van een slechtere prognose bij pediatrische MS

Lees meer
Lees meer over Voorspellers van een slechtere prognose bij pediatrische MS

Is trombolyse na ischemische beroerte niet (altijd) nodig?

Lees meer
Lees meer over Is trombolyse na ischemische beroerte niet (altijd) nodig?

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS