AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Resultaten studie naar antistoffen tegen SARS-CoV-2 bij mensen met MS

mei 2021 |

Lees meer over Resultaten studie naar antistoffen tegen SARS-CoV-2 bij mensen met MS

Nervusvagusstimulatie + revalidatie verbetert armfunctie na herseninfarct

mei 2021 |

Lees meer over Nervusvagusstimulatie + revalidatie verbetert armfunctie na herseninfarct

Gen-omgevingsinteracties bij ALS: rol van roken, alcohol, BMI en C9orf72-status

mei 2021 |

Lees meer over Gen-omgevingsinteracties bij ALS: rol van roken, alcohol, BMI en C9orf72-status

Verschillen in inflammatoire markers tussen Alzheimer en FTD

mei 2021 |

Lees meer over Verschillen in inflammatoire markers tussen Alzheimer en FTD

Vivian Weerdesteyn benoemd tot hoogleraar in Nijmegen

apr 2021 |

Lees meer over Vivian Weerdesteyn benoemd tot hoogleraar in Nijmegen

Relatie bacteriële dysbiose en verminderd CSF Aβ42

apr 2021 |

Lees meer over Relatie bacteriële dysbiose en verminderd CSF Aβ42

Masterclass: De Neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00 | Huisartsgeneeskunde

Lees meer over Masterclass: De Neuropathische pijnpuzzel

Webpagina migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

31 mrt 2021 | Neurologie

Lees meer over Webpagina migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Neurologie

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020 | Cardiologie

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Uitdagingen in de behandeling van SPMS

1 okt 2020 | Neurologie

Lees meer over Uitdagingen in de behandeling van SPMS

Optimale MSzorg

25 sep 2020 | Neurologie

Lees meer over Optimale MSzorg

Mastering Migraine | Deel 2

22 sep 2020 | Neurologie

Lees meer over Mastering Migraine | Deel 2

Secundair Progressieve Multipele Sclerose

5 feb 2020 | Neurologie

Lees meer over Secundair Progressieve Multipele Sclerose

MS en Kinderen

4 feb 2020 | Neurologie

Lees meer over MS en Kinderen

Sinusitus of Migraine?

Neurologie

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Beloop van COVID-19 bij MS-patiënten die teriflunomide gebruiken

Lees meer
Lees meer over Beloop van COVID-19 bij MS-patiënten die teriflunomide gebruiken

NfL en T-tau als markers van cognitieve achteruitgang

Lees meer
Lees meer over NfL en T-tau als markers van cognitieve achteruitgang

AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Lees meer
Lees meer over AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Lecanemab verlaagt hersenamyloïd snel bij vroege Alzheimer

Lees meer
Lees meer over Lecanemab verlaagt hersenamyloïd snel bij vroege Alzheimer

MS-medicatie beïnvloedt kans op ernstig beloop COVID-19

Lees meer
Lees meer over MS-medicatie beïnvloedt kans op ernstig beloop COVID-19

Neurologische manifestaties en mortaliteit bij COVID-19-patiënten

Lees meer
Lees meer over Neurologische manifestaties en mortaliteit bij COVID-19-patiënten

Kan linolzuur een beroerte helpen voorkomen?

Lees meer
Lees meer over Kan linolzuur een beroerte helpen voorkomen?

Intranasale zavegepant effectief bij acute migraine

Lees meer
Lees meer over Intranasale zavegepant effectief bij acute migraine

BTK-remmer tolebrutinib effectief bij zeer actieve MS

Lees meer
Lees meer over BTK-remmer tolebrutinib effectief bij zeer actieve MS

Real World Evidence in MS

jan 2020 |

Lees meer over Real World Evidence in MS