Eerstelijnstherapie met all-trans-retinoïnezuur en arseentrioxide met 2 initiële doses idarubicine resulteert bij patiënten met acute promyelocytenleukemie met een hoog risico in een superieure eventvrije overleving in vergelijking met de conventionele behandeling bestaande uit all-trans-retinoïnezuur plus chemotherapie.
Eerder onderzoek heeft superioriteit aangetoond van de combinatie all-trans-retinoïnezuur (ATRA) en arseentrioxide (ATO) ten opzichte van de huidige standaardbehandeling bestaande uit ATRA en chemotherapie (CHT) als eerstelijnsbehandeling van acute promyelocytenleukemie (APL) met een laag/intermediair risico.
De werkzaamheid van ATRA-ATO bij hoogrisico-APL (HR-APL), gedefinieerd als het aantal witte bloedcellen bij diagnose > 109/l, was echter tot nu toe niet onderzocht in gerandomiseerd verband.
De APOLLO-studie, waar patiënten met nieuw gediagnosticeerde HR-APL werden gerandomiseerd naar ATRA-ATO of ATRA-CHT, moest in augustus 2022 voortijdig stoppen vanwege de trage rekrutering tijdens de COVID-19-pandemie en het verlopen van het onderzoeksgeneesmiddel dat voor de studie was gereserveerd. De onderhoudsbehandeling en de observatieperiode zijn nog steeds aan de gang.
Er waren alsnog 131 patiënten evalueerbaar. Na een mediane follow-up van 31 maanden was de eventvrije overleving (EFS) na 2 jaar, het primaire eindpunt van de studie, respectievelijk 89 en 72% in de ATRA-ATO- en ATRA-CHT-arm (p = 0,02). De totale overleving (OS) na 2 jaar was respectievelijk 93 en 87% in de ATRA-ATO- en de ATRA-CHT-arm (p = 0,33).
Op basis van de uiteindelijke resultaten van de APOLLO-studie wordt ATRA-ATO mogelijk de nieuwe standaardbehandeling voor patiënten met HR-APL. De analyse van de veiligheid moet nog wel worden afgerond.
Bron: