Onderzoek uit een enkel centrum bij patiënten met verworven hemofilie A sloot aan bij wat reeds uit eerdere studies was gebleken. Ondanks symptomatische bloedingen was bij deze populatie hemostatische behandeling zelden nodig en waren corticosteroïden vaak voldoende.1
Verworven hemofilie A is een zeldzame bloedingsstoornis, waarbij de behandeling bestaat uit hemostatische maatregelen en immuunsuppressieve therapie. In dit onderzoek zijn de behandelstrategieën en uitkomsten van patiënten met verworven hemofilie A in 1 centrum geëvalueerd. Met behulp van kunstmatige intelligentie (AI)-software zijn gegevens verzameld over alle patiënten die tussen 2012 en 2024 op factor VIII (FVIII)-antilichamen werden getest. Patiënten met aangeboren hemofilie A werden van deelname uitgesloten. Het cohort bestond uit 22 patiënten (van wie 50% man). De meest voorkomende presentatie was spontane huidhematomen (81,8%), gevolgd door subdurale hematomen (9%) en een postpartumbloeding (PPH, 4,5%). De FVIII-niveaus bij presentatie varieerden van < 1% tot 7%, met remmerwaarden tussen 1,1 en 343 Bethesda-eenheden (BU) (gemiddeld: 40 BU). De verworven hemofilie A werd veroorzaakt door zwangerschap (27,2%), maligniteit (22,7%) en auto-immuunziekte (4,5%). 45% van de patiënten had idiopathische verworven hemofilie A.
Slechts 9% van de patiënten had ernstige bloedingen en werd daarvoor behandeld. Maar 1 patiënt kreeg profylaxe. Initiële immuunsuppressieve therapie met corticosteroïden was grotendeels effectief (45% had geen verdere behandeling nodig). De beslissing om een extra immuunsuppressief middel toe te voegen was gebaseerd op de ontwikkeling van bijwerkingen door corticosteroïden, een onvoldoende toename van het FVIII-niveau of een onvoldoende daling van het FVIII-remmerniveau.
Bron:
- Waldman Radinsky L, Sivan M, Lubetsky A, et al. Acquired hemophilia-management strategies: a single center experience. EAHAD Congress 2025, poster 118.