Bevacizumab is zeer effectief in het verminderen van chronische bloedingen en bloedarmoede door ijzertekort bij erfelijke hemorragische telangiëctasie. Dat concluderen onderzoekers in de internationale INhibit-Bleed-studie.
Er is op dit moment geen goedgekeurde behandeling voor erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT). De onderliggende genetische defecten die HHT veroorzaken, resulteren in verhoogde concentraties vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF). Bestaande VEGF-remmers, waaronder bevacizumab, zouden daarom wellicht effectief zijn als behandeling. Onderzoekers voerden een retrospectieve studie uit met gegevens van 238 met bevacizumab behandelde HHT-patiënten uit 12 internationale HHT-behandelcentra. De mediane duur van de behandeling was 12 maanden (bereik 1-96 maanden), het mediaan aantal infusies bevacizumab 11 (bereik 1-74). Primaire bloedingen waren neusbloedingen (42%), gastro-intestinale bloedingen (19%) of beide (39%).
In vergelijking met de voorafgaande behandeling bleek bevacizumab tijdens het eerste jaar van behandeling het gemiddelde hemoglobinegehalte met 3,2 g/dl te verhogen, van 8,6 naar 11,8 g/dl (p < 0,0001), en de Epistaxis Severity Score (ESS) met gemiddeld 3,4 punten te verlagen, van 6,8 naar 3,4 punten (p < 0,0001). Vergeleken met 6 maanden voorbehandeling nam het aantal rodebloedceltransfusies tijdens de eerste 6 maanden behandeling met bevacizumab af met 82% (p < 0,0001), het aantal ijzerinfusies met 70% (p < 0,0001).
Bevacizumab bleek effectief ongeacht de ernst van de ziekte, en werd over het algemeen goed verdragen. Behandelingsgerelateerde bijwerkingen traden op bij 38% van de patiënten. De meest voorkomende waren hypertensie (18%), vermoeidheid (10%), proteïnurie (9%) en myalgie/artralgie (6%). Van de patiënten stopte 5% met de behandeling vanwege bijwerkingen.
Bron:
Al-Samkari H, et al. An international multicenter study of systemic bevacizumab for bleeding in hereditary hemorrhagic telangiectasia: the INhibit-Bleed study. EHA25 VIRTUAL 2020, abstract S320.