De fase III-studie MAYARI laat zien dat caplacizumab in combinatie met immuunsuppressieve therapie, zonder eerstelijns therapeutische plasmaferese, veilig en effectief is bij meer dan 90% van de volwassen patiënten met acute immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura.
Traditioneel is therapeutische plasmaferese (TPE) een essentieel onderdeel van de behandeling van immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (iTTP). Hoewel deze behandeling effectief is, gaat TPE gepaard met een hoge belasting voor de patiënt en risico op complicaties. Caplacizumab, in combinatie met TPE en immuunsuppressieve therapie (IST) is momenteel geïndiceerd bij iTTP, maar de nieuwe studie onderzoekt het potentieel van het weglaten van TPE.
MAYARI is een open-label, enkelarmige, multicentrische fase III-studie waarin volwassenen met een klinische diagnose iTTP werden geïncludeerd. Alle patiënten scoorden 1 of 2 op de Franse schaal voor trombotische micorangiopathie (FTMA-S) en hadden een ADAMTS13-activiteit van minder dan 10%, wat kenmerkend is voor deze aandoening. Zij werden behandeld met caplacizumab tot maximaal 12 weken, gecombineerd met immuunsuppressieve therapie zonder initiële TPE. Patiënten met ernstige neurologische of cardiale comorbiditeit werden uitgesloten van deelname.
Van de 46 patiënten in de intention-to-treat-populatie bereikte 93,5% remissie zonder gebruik van TPE. De mediane tijd tot respons van het aantal bloedplaatjes was 4 dagen. Van de patiënten had 97,8% een klinische respons, en 95,7% bereikte remissie ongeacht TPE. Slechts 2 patiënten hadden alsnog TPE nodig, 1 patiënt bleek refractair. Er werden geen recidieven of sterfgevallen gerapporteerd.
De behandeling werd over het algemeen goed verdragen. Van de 55 patiënten die caplacizumab kregen, rapporteerde 90,9% een aan de behandeling gerelateerd adverse event. Bij 7,3% leidde dit tot definitieve stopzetting van caplacizumab.
Bron: